6月20日，一家为人类细胞编码新疗法的公司，也是合成生物学领域的先驱英国合成生物公司bit.bio宣布推出ioAstrocytes，这是一种功能性人类iPSC（诱导多能干细胞）衍生的星形胶质细胞，科学家表示该产品为中枢神经系统（CNS）药物研发打开了新的大门，该产品组合为疾病研究创造了一个无与伦比的工具包，可以解决数据可重复性的挑战，并加速治疗发展。

公司介绍

Bit Bio 成立于 2016 年，是一家总部位于英国剑桥的生物技术公司，主要分化人体细胞和构建组织模型。该公司希望通过定向分化人体细胞来彻底改变临床研究和药物发现。核心团队包括临床阶段细胞治疗公司 Tessa Therapeutics 前首席财务官兼战略合作伙伴主管 Florian Schuster，阿斯利康前免疫肿瘤学临床开发副总裁 Ramy Ibrahim 等等。成立8年来，公司已募资约2亿美元，投资者包括 Arch Venture、Blueyard Capital、Charles River Laboratories、Foresite Capital和腾讯等知名机构。自成立以来，bit.bio一直秉持着可编程生物学的理念，公司希望运用细胞重编程技术，大规模、持续地生产任何所需的人类细胞，从而加速新一代生物制品的开发和制造。

项目介绍

该公司其核心技术 opti-ox 是一种基于双 GSH（基因组安全港位点） 靶向 Tet-ON 控制的基因编辑方法，可以在 hPSC 中诱导基因均匀、可控和极高地表达，通过强制表达转录因子，可以直接转化人类多能干细胞 (hPSC) ，为分化成熟人类细胞类型提供了一种快速和确定性的编程方法。“每种细胞类型都有自己的小程序或编码 —— 即定义它的转录因子”，公司联合创始人Kotter 说。通过将正确的程序插入干细胞，研究人员可以激活编码这些转录因子的基因，并将干细胞转变为特定类型的成熟细胞。不过，细胞的反击常常使这些基因沉默，阻止转录因子的产生。Kotter 的解决方案是将这个程序插入基因组的一个区域，该区域可以防止基因沉默，Kotter 称之为 “基因安全港”。Bit Bio 目前出售两种不同的细胞系：肌肉细胞和神经元细胞，但其计划是创建更多用于制药行业和学术研究的定制细胞系。“我们现在与合作伙伴所做的事情是，进行一些与疾病相关的基因修饰，”Kotter 表示。他将这种方法比作在计算机上运行软件，通过在细胞基因组中插入正确的代码位，控制细胞的行为。“这意味着我们现在可以运行程序，重新编程人类细胞。” 他补充道。细胞重编程技术也可以超越模型细胞系，帮助开发全新的治疗方法，如细胞疗法。现阶段，上市的细胞疗法均为自体疗法，时间较长且价格比较昂贵。公开资料显示，国内上市的两款 CAR-T 细胞疗法挂网价格约为 120 万元。Bit Bio 的首席医疗官 Ramy Ibrahim 表示，公司的技术可以帮助降低细胞疗法的成本，并使大规模制造免疫细胞变得更容易。“我们现在可以编辑大量正确的细胞类型，这将具有变革性意义。

前景以及发展方向

大规模、定制化地制造细胞，将对疾病研究和创新疗法的研发与生产带来革命性影响。bit.bio正在自主开发多款新型疗法，涵盖代谢和内分泌学、免疫学和神经学，其中治疗急性肝病的bbHEP01预计将在不久后进入临床试验阶段。公司已与 BlueRock Therapeutics（拜耳子公司）建立了合作关系，以发现和制造用于治疗用途的iPSC衍生调节性T细胞（Treg）疗法。
今年3月，bit.bio宣布与迈克尔·J·福克斯基金会 (MJFF) 达成多年期合作协议的首个项目，旨在生成与帕金森病相关的人体细胞产品，这些细胞用于药物筛选和疾病建模，以加深研究人员对帕金森病的了解。去年11月，公司和伦敦国王学院精神病学、心理学和神经科学研究所联手建立了针对神经发育障碍的人类大脑多细胞模型，成果将向世界各地的科研人员共享。不仅如此，bit.bio还在努力发掘这项技术在合成生物领域的商业潜力。就在今年，公司宣布成为合成生物巨头Ginkgo Bioworks的首批合作伙伴，其ioCells将被整合至Ginkgo的技术网络中。此前，bit.bio 已与人造肉企业Meatable（同样为Mark Kotter创办）达成合作，快速且经济高效地生产培养肉。Meatable表示，公司成功在猪多能细胞上使用opti-ox技术，使其分化为脂肪细胞和肌肉细胞，可以在短短8天内生产出人工培育的猪肉香肠，为业界最快速度，产品计划于2025 年进入市场。

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